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在由墨爾本默多克兒童研究所領導的全球性試驗中,一種有助於調節骨骼發育的突破性藥物促進了軟骨發育不全患兒的生長速度 - 這是最常見的侏儒症類型。
今天在新英格蘭醫學雜誌上發表了針對5至14歲兒童的2期試驗結果。該項目目前正處於第3階段,以測試更大的5至18歲患者中的藥物vosoritide。
主要作者和MCRI臨床遺傳學家Ravi Savarirayan教授表示,軟骨發育不全是由一種停止生長的信號過度活躍引起的,可以比作植物的過度澆水。 ... |
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